A síndrome de Dravet é um transtorno epiléptico infantil complexo que está associado a convulsões resistentes a medicamentos e a uma alta taxa de mortalidade.
Estudamos o canabidiol para o tratamento de convulsões resistentes a medicamentos na síndrome de Dravet. Neste estudo duplo-cego controlado por placebo, distribuídos aleatoriamente 120 crianças e jovens adultos com a síndrome de Dravet e convulsões resistentes aos medicamentos devem receber solução oral de canabidiol na dose de 20 mg por quilograma de peso corporal por dia ou placebo, além do tratamento antiepiléptico padrão. O desfecho primário foi a mudança na frequência das crises convulsivas ao longo de um período de tratamento de 14 semanas, em comparação com um período inicial de 4 semanas.
A frequência média de crises convulsivas por mês diminuiu de 12,4 para 5,9 com canabidiol, em comparação com uma diminuição de 14,9 para 14,1 com placebo (diferença mediana ajustada entre os canabidiol grupo bidiol e grupo placebo na mudança na frequência das crises, -22,8 pontos percentuais; Intervalo de confiança de 95% [IC], −41,1 a −5,4; P = 0,01). A porcentagem de pacientes que tiveram pelo menos uma redução de 50% na frequência de crises convulsivas foi de 43% com canabidiol e 27% com placebo (odds ratio, 2,00; IC 95%, 0,93 a 4,30; P = 0,08). A condição geral do paciente melhorou em pelo menos uma categoria na escala de impressão global de mudança do cuidador de sete categorias em 62% do grupo de canabidiol em comparação com 34% do grupo de placebo (P = 0,02). A frequência de convulsões totais de todos os tipos foi significativamente reduzida com canabidiol (P = 0,03), mas não houve redução significativa nas convulsões não convulsivas. A porcentagem de pacientes que ficaram livres das crises foi de 5% com canabidiol e 0% com placebo (P = 0,08).
Os eventos adversos que ocorreram com mais frequência no grupo canabidiol do que no grupo placebo incluíram diarreia, vômito, fadiga, pirexia, sonolência e resultados anormais em testes de função hepática. Houve mais retiradas do estudo no grupo do canabidiol. Entre os pacientes com a síndrome de Dravet, o canabidiol resultou em uma maior redução na frequência de crises convulsivas do que o placebo e foi associado a taxas mais altas de eventos adversos.
