A síndrome de Dravet é um transtorno epiléptico infantil complexo que está associado a convulsões resistentes a medicamentos e a uma alta taxa de mortalidade. Estudamos o canabidiol para o tratamento de convulsões resistentes a medicamentos na síndrome de Dravet. Neste ensaio duplo-cego controlado por placebo, designamos aleatoriamente 120 crianças e adultos jovens com a síndrome de Dravet e convulsões resistentes aos medicamentos para receber solução oral de canabidiol na dose de 20 mg por quilograma de peso corporal por dia ou placebo, além do tratamento antiepiléptico padrão. O desfecho primário foi a mudança na frequência das crises convulsivas ao longo de um período de tratamento de 14 semanas, em comparação com um período inicial de 4 semanas.
A frequência média de crises convulsivas por mês diminuiu de 12,4 para 5,9 com canabidiol, em comparação com uma diminuição de 14,9 para 14,1 com placebo (diferença mediana ajustada entre o grupo de canabidiol e o grupo de placebo na mudança em frequência das crises, -22,8 pontos percentuais; Intervalo de confiança de 95% [IC], −41,1 a −5,4; P = 0,01). A porcentagem de pacientes que tiveram pelo menos uma redução de 50% na frequência de crises convulsivas foi de 43% com canabidiol e 27% com placebo (odds ratio, 2,00; IC 95%, 0,93 a 4,30; P = 0,08). A condição geral do paciente melhorou em pelo menos uma categoria na escala de impressão global de mudança do cuidador de sete categorias em 62% do grupo de canabidiol em comparação com 34% do grupo de placebo (P = 0,02).
A frequência de convulsões totais de todos os tipos foi significativamente reduzida com canabidiol (P = 0,03), mas não houve redução significativa nas convulsões não convulsivas. A porcentagem de pacientes que ficaram livres das crises foi de 5% com canabidiol e 0% com placebo (P = 0,08). Os eventos adversos que ocorreram com mais frequência no grupo canabidiol do que no grupo placebo incluíram diarreia, vômito, fadiga, pirexia, sonolência e resultados anormais em testes de função hepática. Houve mais retiradas do estudo no grupo do canabidiol. Entre os pacientes com a síndrome de Dravet, o canabidiol resultou em uma maior redução da frequência de convulsões inconvulsivas do que o placebo e foi associado a taxas mais altas de eventos adversos.
